Repairon annonce la publication dans le NEJM des résultats de l’essai clinique BIOVAT-HF, une thérapie innovante pour l’insuffisance cardiaque avancée

GÖTTINGEN, Allemagne et PROVIDENCE, Rhode Island, 28 mai 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Repairon, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies cardiaques régénératives, annonce ce jour la publication dans le New England Journal of Medicine (NEJM) des résultats cliniques évaluant son tissu musculaire cardiaque humain artificiel chez des patients atteints d’insuffisance cardiaque avancée. La publication indique que la restauration de la fonction du muscle cardiaque chez des patients atteints d’insuffisance cardiaque avancée est réalisable, et pourrait s’accompagner d’une amélioration de l’état de santé et de la qualité de vie. Détails de la publication : Zimmermann WH, Ensminger S, Kutschka I, et al. Stem-Cell-Derived Biologic Ventricular Assist Tissue in Heart Failure. N Engl J Med. 28 mai;394(20):1991-2001 DOI : 10.1056/NEJMoa2513525

Ces données sont issues de l’essai clinique BioVAT-HF (BiologicalVentricularAssistTissue in TerminalHeartFailure). Cette étude de phase I-II, conçue pour évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire du traitement, consistait à implanter sur le muscle ventriculaire gauche affaibli de patients atteints d’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection réduite (ICFEr) avancée des greffons myocardiques fonctionnels, développés à partir de cardiomyocytes dérivés de cellules souches pluripotentes induites humaines et différenciés de manière terminale, en complément d’un traitement médical conforme aux recommandations. L’essai a débuté par une phase d’escalade de dose visant à déterminer la dose maximale tolérée, suivie d’une phase d’évaluation à cette dose afin d’examiner plus en détail l’innocuité et l’efficacité préliminaire du traitement. Au total, 20 patients ont été inclus dans l’étude, dont 16 ont reçu la dose maximale tolérée. Au moment de la publication, le dernier patient inclus avait terminé 3 mois de suivi, tandis que la durée de suivi pour l’ensemble des patients a varié de 6 à 52 mois.

Les principales données d’innocuité rapportées dans la publication du NEJM indiquent que 3 patients sont décédés au cours de l’essai, de causes jugées non liées au BioVAT par le comité indépendant de surveillance des données et de la sécurité. Les événements indésirables sévères observés ont été principalement associés à la cardiopathie sous-jacente des patients, aux comorbidités, ainsi qu’à l’immunosuppression, qui a nécessité une adaptation du traitement immunosuppresseur. Trois patients ont présenté des épisodes de tachycardie ventriculaire, considérés comme non liés à la greffe de BioVAT. Aucun cas de fibrillation ventriculaire n’a été rapporté. Parmi les 16 patients ayant reçu la dose maximale tolérée, 2 ont été hospitalisés pour insuffisance cardiaque.

Les résultats d’efficacité présentés dans la publication du NEJM indiquent que, chez les patients ayant reçu la dose maximale tolérées, les évolutions suivantes ont été observées, par rapport à l’inclusion :

•    L’épaisseur de la paroi cardiaque ciblée a augmenté de 4,5 mm à 3 mois et de 2,9 mm à 12 mois de suivi.

•    La fraction d’éjection ventriculaire gauche a augmenté de 3,9 % à 3 mois et de 6,9 % au dernier point de mesure.

•    La qualité de vie, évaluée à l’aide du score KCCQ-OSS, s’est améliorée de 6,7 points à 3 mois et de 15 points à 12 mois de suivi.

Les résultats de l’étude confortent les observations précliniques suggérant que le muscle cardiaque artificiel peut s’intégrer au myocarde lésé, former une couche vascularisée et se contracter de manière synchronisée avec le tissu cardiaque natif. Ces observations ont été étayées par l’analyse d’un cœur explanté chez un patient de la cohorte d’escalade de dose, ayant ultérieurement bénéficié d’une transplantation cardiaque. Cette analyse a fourni des preuves formelles de remuscularisation du cœur humain, associées à des améliorations de l’épaisseur de la paroi cardiaque, de la fraction d’éjection et de la qualité de vie. Les auteurs ont conclu que des études cliniques supplémentaires, avec des durées de suivi prolongées, étaient justifiées.

Wolfram-Hubertus Zimmermann, docteur en médecine, professeur et directeur de l’Institut de pharmacologie et de toxicologie du Centre médical universitaire de Göttingen, en Allemagne, et auteur principal de la publication du NEJM, a commenté : « Les traitements actuellement disponibles pour l’insuffisance cardiaque permettent souvent de ralentir la progression de la maladie, mais ne permettent pas de remplacer le tissu cardiaque détruit. Notre approche vise à générer un nouveau tissu cardiaque fonctionnel afin d’apporter un soutien ciblé au cœur affaibli. »

Lothar Germeroth, titulaire d’un doctorat, PDG de Repairon, a déclaré : « Nous sommes très encouragés par ces résultats de phase II, qui, selon nous, confirment le potentiel thérapeutique de notre plateforme de patch cardiaque régénératif. L’insuffisance cardiaque demeure l’une des principales causes de morbidité et de mortalité dans le monde. Nous pensons que ces résultats pourraient ouvrir de nouvelles perspectives dans le domaine de la régénération myocardique et de la médecine cardiovasculaire réparatrice. »

Besoins médicaux élevés en cas d’insuffisance cardiaque avancée : environ 5 % de la population mondiale souffre d’insuffisance cardiaque chronique, quelle que soit sa sévérité, et cette affection demeure l’une des causes de décès les plus fréquentes. Aux États-Unis, l’insuffisance cardiaque représente la cause la plus fréquente d’hospitalisation et de mortalité chez les personnes âgées, et plus de 6 millions de personnes sont concernées. Lorsque l’insuffisance cardiaque progresse vers des stades avancés, les patients ressentent une faiblesse et une gêne lors de toutes les activités physiques et au repos, nécessitant parfois même un alitement constant. Pour ces patients gravement malades, les seules options thérapeutiques actuellement disponibles sont les pompes mécaniques ou la greffe cardiaque.

Repairon GmbH est une société de biotechnologie allemande basée à Göttingen, en Allemagne, spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires régénératives pour la médecine cardiaque. La société a été fondée en 2014 sur la base des recherches menées par Wolfram-Hubertus Zimmermann, docteur en médecine, et son équipe du Centre médical universitaire de Göttingen, qui ont développé plusieurs technologies d’ingénierie tissulaire dont l’applicabilité à la réparation d’organes et au développement de médicaments s’est révélée efficace. Le principal candidat thérapeutique de Repairon, le patch de muscle cardiaque humain artificiel, est actuellement évalué dans le cadre de l’essai clinique de phase II BioVAT-HF en tant que tissu d’assistance ventriculaire biologique (BioVAT) pour l’insuffisance cardiaque terminale.